Bambini farfalla, il Ssn rimborsa la prima terapia genica in gel

Il Servizio sanitario nazionale rimborserà Vyjuvek (beremagene geperpavec), la prima terapia genica topica per curare le ferite delle persone con epidermolisi bollosa distrofica, la malattia rara nota come sindrome dei “bambini farfalla”. Il via libera è arrivato dal Consiglio di amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) nella seduta del 28 ottobre 2026 ed è stato comunicato il giorno seguente.

Che cos’è l’epidermolisi bollosa distrofica

È una rara malattia genetica della pelle. Un difetto genetico rende cute e mucose estremamente fragili: basta poco per provocare vesciche e ulcere, che guarendo lasciano cicatrici.

Come funziona la terapia

Vyjuvek è un gel da applicare una volta a settimana direttamente sulle lesioni. L’applicazione può essere fatta da personale sanitario oppure da un caregiver adeguatamente formato. Secondo l’AIFA il medicinale ha dimostrato efficacia nel far guarire le lesioni causate dalla malattia. Si tratta di un farmaco orfano, cioè destinato a una malattia rara, e l’Agenzia gli ha riconosciuto anche il requisito dell’innovatività terapeutica.

Il medicinale è già autorizzato in altri Paesi: nel Regno Unito, per esempio, l’agenzia regolatoria MHRA spiega che la terapia porta nelle cellule della ferita una copia funzionante del gene difettoso, aiutando la pelle a guarire.

Le altre decisioni dell’AIFA

Nella stessa seduta il Consiglio di amministrazione ha approvato la rimborsabilità di nove opzioni terapeutiche in tutto: oltre al farmaco orfano, un antitumorale, cinque estensioni di indicazione terapeutica di medicinali già in uso e due farmaci equivalenti.

Le decisioni sulla terapia restano sempre del medico specialista, che valuta caso per caso a chi è indicato il trattamento. Le famiglie e i pazienti interessati possono chiedere informazioni al centro di riferimento che li segue.

Fonti AIFA, Il Sole 24 Ore Radiocor, MHRA